加利福尼亚州南旧金山--（美国商业资讯）--2009 年 5 月 5 日——Genentech, Inc. 今天宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 加速批准阿瓦斯汀 (Bevacizumab) 用于患有进行性疾病的胶质母细胞瘤患者在先前的治疗之后。Avastin 在这种侵袭性脑癌中的有效性是基于客观反应率的提高。目前，随机对照试验中没有数据表明在胶质母细胞瘤中使用阿瓦斯汀可以改善疾病相关症状或增加存活率。
Avastin 的新适应症是根据 FDA 的加速批准计划授予的，该计划允许临时批准用于治疗癌症或其他危及生命的疾病的药物。
加州大学洛杉矶分校琼森综合癌症中心神经肿瘤学项目主任 Timothy Cloughesy 医学博士说：“患有这种脑癌的人在十多年内没有接受过新的治疗。” “经过这么多年在这一领域几乎没有进展，Avastin 与持久的肿瘤反应相关，医生现在可以为患者提供一种新药。”
“如果没有医生、患者倡导者、FDA 的奉献，最重要的是没有参与临床试验的人及其家人有勇气支持他们，今天的批准是不可能的，”执行副总裁 Hal Barron 医学博士说Genentech 全球发展总裁兼首席医疗官。“一项针对新诊断的胶质母细胞瘤患者的全球 III 期试验将很快开始招募，以在这种情况下进一步评估 Avastin。”
在美国，胶质母细胞瘤每年影响大约 10,000 人，胶质母细胞瘤几乎总是在初始治疗后复发。
阿瓦斯汀在胶质母细胞瘤中的疗效AVF3708g
加速批准是基于一项开放标签、多中心、非比较性 II 期研究的独立审查数据，该研究包括 167 名胶质母细胞瘤患者，这些患者在接受替莫唑胺和放疗的初步治疗后进展。患者被随机分为两组：单独使用阿瓦斯汀或阿瓦斯汀联合伊立替康。该研究的主要终点是客观反应率。通过磁共振成像 (MRI) 评估反应，并使用世界卫生组织射线照相标准以及皮质类固醇使用减少或稳定进行测量。MRI 不一定能区分先前放疗引起的肿瘤、肿胀（水肿）或组织坏死（坏死）。
根据 FDA 对该研究的分析，在接受安维汀单独治疗的 85 名患者中，有 26%（95% 置信区间：17.0%、36.1%）观察到肿瘤反应，这些患者的中位反应持续时间为 4.2 个月（ 95% 置信区间：3.0 个月、5.7 个月）。
接受单独 Avastin 治疗的患者的中位年龄为 54 岁。此外，32% 为女性，81% 为首次复发，45% 的 Karnofsky 表现状态 (KPS) 为 90 至 100，55% 的 KPS 为 70 至 80。活动性脑出血患者被排除在研究之外。
研究 NCI 06-C-0064E
另一项使用与 AVF3708g 相同的反应评估标准的研究支持了 Avastin 在先前治疗后进展的胶质母细胞瘤中的疗效。在这项单臂研究中，56 名患者接受了单独的 Avastin 治疗。在 20% 的患者中观察到反应（95% 置信区间：10.9%、31.3%），中位反应持续时间为 3.9 个月（95% 置信区间：2.4 个月、17.4 个月）。
阿瓦斯汀在胶质母细胞瘤中的安全性在研究 AVF3708g 中，先前治疗后进展的胶质母细胞瘤患者的安全性与安维汀在其他肿瘤类型中的经验一致。
在 AVF3708g 中单独接受阿瓦斯汀治疗的患者的安全性
由于 5% 的患者出现不良事件，阿瓦斯汀停药。最常报告的不良事件是感染（55%）、疲劳（45%）、头痛（37%）、高血压（30%）、腹泻（21%）和流鼻血（19%）。3 级或更高级别的不良事件是感染（10%）、高血压（8%）、疲劳（4%）、头痛（4%）和腹泻（1%）。有 2 例死亡可能与不良事件相关，包括 1 例腹膜后出血和 1 例中性粒细胞减少性感染。
AVF3708g（单独使用阿瓦斯汀和阿瓦斯汀联合伊立替康）对所有患者的安全性
研究两组中与阿瓦斯汀相关的不良事件（1 至 4 级）包括出血/出血（40%）、高血压（32%）、鼻出血（26%）、静脉血栓（8%） 、动脉血栓 (6%)、伤口愈合并发症 (6%)、脑出血 (5%)、尿蛋白 (4%)、胃肠道 (GI) 穿孔 (2%)、神经系统以及被称为可逆性后部白质脑病综合征或 RPLS 的视力障碍 (1%)。研究两组的 3 至 5 级不良事件是静脉血栓 (7%)、高血压 (5%)、动脉血栓 (3%)、伤口愈合并发症 (3%)、胃肠道穿孔 (2%)、出血/出血 (2%)、
关于安维汀Avastin 是一种生物抗体，旨在特异性抑制血管内皮生长因子 (VEGF) 蛋白，该蛋白在血管的发育和维持中起着重要作用，这一过程称为血管生成。胶质母细胞瘤表达高水平的 VEGF 并形成广泛的肿瘤血管网络。VEGF 是肿瘤整个生命周期中血管生成的有效激活剂，被认为对肿瘤在体内生长和扩散（转移）的能力至关重要。
Avastin 是 FDA 批准的第一个抗血管生成疗法，现在被批准用于治疗四种肿瘤类型。除了先前治疗后进展的胶质母细胞瘤外，安维汀还适用于与静脉内基于 5-FU 的化疗联合用于转移性结直肠癌 (mCRC) 的一线和二线治疗；与卡铂和紫杉醇联合用于不可切除、局部晚期、复发或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗；以及与紫杉醇联合用于先前未治疗的、转移性或局部复发的 HER2 阴性乳腺癌。Avastin 在转移性乳腺癌中的有效性基于无进展生存期的改善。阿瓦斯汀不适用于因转移性疾病接受蒽环类和紫杉烷类化疗后进展的乳腺癌患者。目前，没有可用的数据证明在乳腺癌中使用阿瓦斯丁可以改善疾病相关症状或增加存活率。
